Autori: R. Fenoglio1, G. Quattrocchio1, M. Ferro1, P. Mesiano1, G. Beltrame1, G. Del Vecchio1, S. Murgia1, F. Ventrella1 e D. Roccatello1.
Affiliazioni: 1Struttura Complessa a Direzione Universitaria di Nefrologia e Dialisi e Centro di Ricerche di Immunopatologia e Documentazione Malattie Rare, Ospedale Giovanni Bosco e Università di Torino
Introduzione: La nefropatia a lesioni minime (NLM) è responsabile del 15-20% delle sindromi nefrosiche dell’adulto. Sebbene la patogenesi non sia ancora del tutto chiarita una disregolazione del sistema immunitario sembra avere un ruolo importante. Negli ultimi quarant’anni sono stati proposti diversi schemi terapeutici ma la terapia ottimale della NLM rimane controversa. Gli steroidi sono i farmaci di prima linea raccomandati dalle linee guida; tuttavia diversi studi sulla NLM nell’adulto riportano un elevato rischio di insufficienza renale acuta o di ritardata risposta alla terapia rispetto alla popolazione pediatrica. Nei bambini con recidive frequenti è stato proposto l’utilizzo del Rituximab. Nell’adulto i dati sull’utilizzo del Rituximab sono pochi ma suggeriscono dei risultati incoraggianti.
Scopo del lavoro: valutare l’efficacia del trattamento con Rituximab della NLM ad esordio in età adulta documentata istologicamente.
Metodi: Abbiamo trattato 5 pazienti (pz) adulti (3 femmine e 2 maschi di età compresa tra 27- 73 aa). I valori di creatininemia erano compresi tra 0.7 mg/dl e 3.2 mg/dl (3 pz avevano una funzione renale normale). In tutti i pazienti all’esordio era presente una sindrome nefrosica (Pto 4.8 – 19.5 gr/die). Il RTX è stato prescritto come terapia “rescue” in 2 pz precedentemente trattati con terapia steroidea, 1 pz trattata in età infantile con steroide e immunodepressori. In 2 pz il RTX è stato utilizzato come prima linea terapeutica data la presenza di fattori di rischio che controindicavano l’utilizzo di corticosteroidi (1 psicosi, 1 diabete). In tutti i pazienti il farmaco è stato somministrato secondo il protocollo linfoma (4 dosi settimanali da 375 mg/m2)
Risultati: In tutti i pazienti è stata ottenuta una deplezione completa dei linfociti CD20 che si è mantenuta per almeno 6 mesi dalla terapia. In 3 pazienti si è osservata una risposta completa sia della proteinuria che della funzione renale che persiste a distanza di 18-24 mesi; 1 pz (con follow-up di 3 mesi) ha ottenuto una riduzione della proteinuria superiore al 50% (funzione renale normale). In 1 pz non si è osservata alcuna risposta per cui a distanza di 6 mesi è stata ripetuta la biopsia renale. L’indagine istologica è risultata evocativa di un quadro di glomerulosclerosi focale e segmentaria. Non si sono osservati effetti collaterali significativi.
Conclusioni: Questa serie di casi di NLM dell’adulto rafforza le evidenze a favore del trattamento con Rituximab. Questi risultati favorevoli sono in accordo con quelli, seppur limitati, riportati in letteratura riguardanti la NLM dell’adulto e suggeriscono la possibilità di utilizzare il RTX come alternativa terapeutica nei casi di NLM recidivanti o con controindicazioni all’utilizzo di corticosteroidi.
Bibliografia: