INTRODUZIONE
La malattia policistica renale è una patologia genetica che si trasmette ereditariamente con modalità autosomica recessiva o autosomica dominante (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD). La ADPKD colpisce circa 12,5 milioni di persone nel mondo senza eccezioni di razza e sesso. La prevalenza di tale patologia è spesso sovrastimata, ma recenti studi epidemiologici evidenziano come la sua incidenza sia inferiore a 4 su 10,000 persone, suggerendo che possa essere considerata una patologia rara. L’obiettivo di questo studio “real-world” è stato quello di valutare il consumo di risorse sanitarie ed i relativi costi correlati nei pazienti affetti da rene policistico.
METODI
È stata condotta un’analisi retrospettiva di coorte, attraverso l’utilizzo dei database amministrativi di 4 Aziende Sanitarie Locali (ASL), per un totale di circa 3.6 milioni di assistibili.
In ottemperanza alla normativa sulla privacy, il codice identificativo dell’assistibile è stato criptato ed ai soggetti incaricati del trattamento di tali dati ai fini dell’analisi non è stato fornito alcun dato dal quale fosse possibile risalire in modo diretto o indiretto all’identità del paziente. In ottemperanza alla normativa vigente in materia di conduzione di analisi osservazionali, il presente studio è stato notificato al Comitato Etico Locale dall’ASL partecipante.
Sono stati inclusi tutti gli assistiti affetti da rene policistico con diagnosi compresa tra il 01/01/2010 e il 31/12/2012 (periodo di arruolamento). La data indice (DI) è la prima data di diagnosi (primaria o secondaria) in tale periodo. Per tali pazienti, che sono risultati essere in dialisi, la DI è rappresentata dalla data di inizio dialisi nel periodo di arruolamento.
Tutti i soggetti inclusi nelle analisi sono stati osservati 12 mesi prima (periodo di caratterizzazione) e dopo (periodo di osservazione) la DI. Le risorse sanitarie e i relativi costi assistenziali per i pazienti inclusi sono stati valutati nei 12 mesi precedenti e successivi la DI.
Durante il periodo di inclusione, i pazienti sono stati classificati, in funzione delle diagnosi di dimissione dopo ospedalizzazione per Rene Policistico, tra: affetti dalla forma autosomica dominante, recessive, o di tipo non specificato se presentavano i codici ICD-9-CM: 753.13, 753.14 e 753.12, rispettivamente. I pazienti che non presentavano nessuno dei codici ICD-9-CM precedenti elencati sono stati definiti come “altro”.
I pazienti trasferiti ad altra ASL durante il periodo di osservazione sono stati esclusi dall’analisi.
RIISULTATI
In totale sono stati inclusi nello studio 1,123 pazienti affetti da malattia policistica renale, di cui circa il 62% di sesso maschile, con età media (± SD) pari a 57.7 ± 24.5 anni. I pazienti dializzati al baseline erano circa l’8% della popolazione totale. La Tabella 1 presenta le caratteristiche principali dei pazienti inclusi.
Al momento dell’analisi l’11,2% era affetto da ADPKD e l’1,1% dalla forma recessiva; nel 16,6% dei pazienti inclusi, il genotipo non è stato specificato e nel restante 71.1% dei casi la malattia policistica renale non è stata ricondotta a nessuna delle tipologie precedentemente elencate (Tabella 2).
Le sottopopolazioni sono risultate pressoché simili in termini di caratteristiche generali, l’età media dei 126 pazienti con APDKD è risultata pari a 48.3 anni, rispetto ai 57.7 dell’intera popolazione arruolata. La percentuale di pazienti ADPKD in dialisi è risultata di circa 4 volte superiore rispetto al totale della popolazione inclusa nello studio (33.3% per i pazienti APDKD verso l’8.3% della popolazione totale). In tabella 3 è riportato il numero medio annuale di prescrizioni per tipo di patologia, valutato durante il periodo di osservazione.
Il consumo di risorse sanitarie ad un anno per i pazienti ADPKD in dialisi è risultato superiore rispetto ai pazienti senza dialisi: per i primi sono state riportate in media 27.7 prescrizioni di farmaci contro le 14.5 dei secondi, ed il ricorso a prestazioni specialistiche è risultato in media cinque volte superiore (28.2 rispetto a 5.1) (Tabella 4).
Per i pazienti ADPKD in dialisi, la spesa sanitaria a carico del Servizio Sanitario Nazionale è risultata pari a € 45,393.31 annui, di cui € 35,693.24 inerenti alla specialistica ambulatoriale, € 6,342.86 relativi alle ospedalizzazioni e € 3,357.21 legati al consumo farmaceutico (Figura 1).
Invece, per i pazienti non sottoposti a dialisi, il costo medio annuo è stato di circa € 4,288 (di cui € 1,806 per i trattamenti farmacologici, € 1,760 per i ricoveri e € 722 per la specialistica ambulatoriale).
CONCLUSIONI
Sebbene siano necessari ulteriori studi al fine di confermare i risultati ottenuti, i costi della malattia policistica renale dell’adulto incidono in modo sostanziale sul sistema sanitario durante l’intero decorso della malattia. Tali costi subiscono un’accelerazione all’inizio della dialisi, a causa della specialistica ambulatoriale, ma la crescita coinvolge anche altre voci. La ricerca sulla prevenzione delle complicanze associate all’ADPKD potrebbe comportare un ritorno degli investimenti.