Introduzione
La malattia policistica renale è una patologia genetica che si trasmette ereditariamentecon modalità autosomica recessiva o autosomica dominante (Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease, ADPKD). La ADPKD, non è una patologia rara, l’incidenza è di circa 1/1000 persone ed è la principale causa genetica di insufficienza renale dell’adulto. L’obiettivo dello studio è di valutare il consumo sanitario per i pazienti con diagnosi di rene policistico in termini di farmaci e risorse, analizzandone i costi correlati.
Metodi
METODI: È stata condotta un’analisi retrospettiva di coorte, attraverso l’utilizzo dei database amministrativi di 2 Aziende Sanitarie Locali (ASL), localizzate in Lombardia e Campania, per un totale di circa 2 milioni di assistiti (Figura 0). In ottemperanza alla normativa sulla privacy, il codice identificativo dell’assistibile è stato criptato ed ai soggetti incaricati del trattamento di tali dati ai fini dell’analisi non è stato fornito alcun dato dal quale fosse possibile risalire in modo diretto o indiretto all’identità del paziente. In ottemperanza alla normativa vigente in materia di conduzione di analisi osservazionali, il presente studio è stato notificato al Comitato Etico Locale dall’ASL partecipante.Sono stati inclusi tutti gli assistiti affetti da rene policistico con diagnosi compresa tra il 01/01/2010 e il 31/12/2012 (periodo di arruolamento). L’index-date è la prima data di diagnosi (primaria o secondaria) in tale periodo. Per tali pazienti che sono risultati essere in dialisi, l’index-date è rappresentata dalla data di inizio dialisi nel periodo di arruolamento.Tutti i soggetti inclusi nelle analisi sono stati osservati 12 mesi prima e dopo (periodo di osservazione, follow-up) la data index. Le risorse sanitarie e i relativi costi assistenziali dei pazienti inclusi sono stati valutati nei 12 mesi precedenti e successivi l’index-date.
Risultati
In totale sono stati inclusi nello studio 608 pazienti affetti da malattia polistica renale. In Tabella 1 sono riportate le principali caratteristiche dei pazienti arruolati.
Al momento dell’analisi l’11,2% era affetto da ADPKD e l’1,5% dalla forma recessiva; nel 16,3% dei pazienti le mutazioni geniche associate non erano specificate e nel restante 71% non era stata ricondotta a nessuna delle forme precedenti (Tabella 2).
Le sottopopolazioni sono risultate pressoché simili in termini di caratteristiche generali e consumo di risorse sanitarie. L’età media dei pazienti ADPKD è risultata pari a 45,9 anni, rispetto ai 57 dell’intera popolazione inclusa nello studio.
In tabella 3 è riportato il numero medio annuale di prescrizioni per tipo di patologia valutato durante il periodo di osservazione. Il consumo di risorse sanitarie ad un anno per i pazienti ADPKD in dialisi è risultato superiore rispetto ai pazienti senza dialisi: per i primi sono state riportate in media 27,5 prescrizioni di farmaci contro le 15,2 dei secondi, ed il ricorso a prestazioni specialistiche è risultato in media cinque volte superiore (27,6 rispetto a 5,1) (Tabella 4).
Per i pazienti APDKD in dialisi, la spesa sanitaria a carico del Servizio Sanitario Nazionale è risultata pari a € 36.999,30 annui, di cui € 28.545,30 inerenti alla specialistica ambulatoriale (per il 96% legati alla dialisi), € 4.695,45 relative alle ospedalizzazioni e € 3.758,55 legati al consumo farmaceutico (Tabella 5).
Per i pazienti con ADPKD non sottoposti a dialisi, durante il periodo di osservazione, la spesa complessiva è risultata invece pari a € 4.534,79, con un impatto maggiore della componente dei ricoveri (€ 2.017,44); la spesa per farmaci si è attestata sui € 1.998,60 – di cui il 5% circa per antipertensivi – e la spesa per prestazioni specialistiche è stata pari a € 518,75 (Tabella 5).
Conclusioni
I nostri risultati mostrano che i pazienti arruolati con diagnosi di ADPKD erano più giovani rispetto al resto della popolazione inclusa nello studio, con una differenza superiore ai 10 anni. All’inzio della terapia dialitica, i consumi per i pazienti con diagnosi di malattia policistica subiscono un accelerazione, soprattutto a fronte dell’aumento considerevole delle prestazioni specialistiche e ambulatoriali; la crescita della spesa, però, coinvolge anche le altre voci di costo, facendo raggiungere un costo medio annuo SSN per paziente con APDKD intorno ai 37.000 €.